单次治疗、长期获益，基因治疗补足血友病群体缺失的人生“拼图”
8.0
价值分投票
评分标准
新闻价值分采用0-10分制，综合考虑新闻的真实性、重要性、时效性、影响力等多个维度。
评分越高，表示该新闻的价值越大，越值得关注。
价值维度分析
domain_focus
3.5分：涉及基因治疗波哌达可基注射液，为前沿技术领域。
business_impact
0.5分：武田制药负责商业化，涉及多方探索支付方式。
scientific_rigor
2.5分：有临床试验数据支持，如III期临床，提供了治疗随访及安全性数据，但缺少具体发表刊物和批文验证。
audience_relevance
0.5分：涉及较小患者群体，血友病B患者影响较小。
timeliness_innovation
2.0分：中国首个无条件获批的基因治疗产品，具突破性。
关键证据
在血友病治疗领域，基因治疗被认为是目前最前沿的疗法，目前全球已有3款血友病B基因治疗产品获批。2022年11月，由UniQure/CSL研发的全球首个针对血友病B的基因治疗产品Hemgenix获FDA批准上市；2024年，辉瑞推出了同类产品Beqvez。而在今年，中国患者迎来了首款本土创新基因疗法——由信念医药研发的波哌达可基注射液（BBM-H901，商品名：信玖凝®），用于中重度血友病B成年患者的治疗。站在后发者的位置上，波哌达可基注射液的成绩单毫不逊色，甚至表现得更好。
在接受波哌达可基注射液治疗一周后，罹患血友病B二十多年的牧歌（化名）的凝血因子IX（Factor IX，FIX）活性从近乎零升至正常水平。之后，他进行了一场全球首例，未接受任何外源性FIX药物治疗的全膝关节置换术。曾经举步维艰的他终于告别了卧床、疼痛、反复出血的生活。如今，驰骋草原不再是这位蒙古汉子遥不可及的梦。而他走出的人生第一个5000步，也是中国血友病B基因疗法迈出的第一个里程碑。
信念的研发团队还对控制基因表达的启动子进行了工程化改造，并通过应用血友病B基因治疗主流的FIX-Padua基因，使FIX活性水平提高8倍，重建人FIX正常表达功能，实现FIX水平持续稳定，无波峰波谷变化。“第一批接受波哌达可基注射液治疗的患者，经过4~5年临床数据观察，FIX基因表达水平从给药开始到第一年，再到第五年都非常稳定。”肖啸博士说。
2021年，波哌达可基注射液获批注册临床研究，并在2024年完成3期临床试验给药后52周的随访。接受基因治疗后随访52周时的数据显示，26例中、重型血友病B成年男性受试者，通过单次静脉输注接受波哌达可基注射液治疗后，平均FIX水平达55%（基于SynthaSIL aPTT试剂的一期法），平均ABR低至0.6。安全性方面，所有受试者均未观察到SAE、抑制物、血栓事件或3-4级药物相关不良事件。
真实性检查
否