BioMarin touts promising early result for potential Voxzogo successor
6.5
来源：
FiercePharma
发布时间：
2025-08-05 11:07
摘要：
BioMarin介绍BMN 333，一种长效CNP的I期试验结果显示其潜力超越现有药物Voxzogo，未来或于2030年上市。
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3.5分：BMN 333为长效CNP药物，直接针对侏儒症，属于生物医药前沿技术。
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0.5分：BioMarin股价上涨12%，表明市场对BMN 333预期良好。
scientific_rigor
2.0分：I期临床试验显示BMN 333 AUC显著优于其他同类药物。
audience_relevance
0.5分：BMN 333适用于儿童侏儒症患者，影响潜在患者人口基数大。
timeliness_innovation
1.0分：BMN 333为新药研发阶段，计划进入II/III期临床，预计2030年上市。
关键证据
BMN 333展示出比Voxzogo更长的药效持续时间。
在健康成年志愿者的I期试验中，BMN 333的AUC水平大于其他长效CNP的三倍。
BioMarin计划在明年上半年开始BMN 333的II/III期注册临床试验。
真实性检查
否