FDA restricts bluebird bio gene therapy Skysona after blood cancer reports
7.5
价值分投票
评分标准
新闻价值分采用0-10分制，综合考虑新闻的真实性、重要性、时效性、影响力等多个维度。
评分越高，表示该新闻的价值越大，越值得关注。
价值维度分析
domain_focus
3.5分：提及基因疗法Skysona及其治疗CALD（罕见神经疾病）。
business_impact
0.5分：Skysona以300万美元定价，其销售未达到预期；青鸟生物以4900万美元被收购。
scientific_rigor
2.5分：提供临床数据，67名参与者中有10名（15%）出现血液恶性肿瘤。
audience_relevance
0.5分：涉及CALD患者，但群体较小。
timeliness_innovation
1.5分：作为FDA更新的反应，标示出明显的风险和监测要求。
关键证据
FDA限制Skysona的指示，仅限于没有匹配捐赠者的患者。
67名临床试验参与者中有15%（10人）诊断为血液恶性肿瘤。
Skysona每次治疗定价为300万美元，记录的销售为零。
真实性检查
否