Functional, sustained recovery of hearing in Otoferlin-deficient mice using DB-OTO, a hair cell-specific AAV based dual vector gene therapy
6.5
来源：
Cell
发布时间：
2025-08-26 15:59
摘要：
DB-OTO是一种针对OTOF基因缺失导致的听力损失的基因疗法，采用了特定的AAV载体，能够在小鼠模型中有效恢复听力，并且在临床前研究中显示出良好的安全性和有效性。目前，该疗法已进入I/II期临床试验，具有较高的早期投资潜力。
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关键证据
DB-OTO在OTOF缺失小鼠模型中显示出听力恢复的临床前效果。
已启动I/II期临床试验，针对OTOF相关的听力损失。
DB-OTO采用了特定的AAV载体，显示出良好的安全性和有效性。
真实性检查
否
AI评分总结
DB-OTO是一种针对OTOF基因缺失导致的听力损失的基因疗法，采用了特定的AAV载体，能够在小鼠模型中有效恢复听力，并且在临床前研究中显示出良好的安全性和有效性。目前，该疗法已进入I/II期临床试验，具有较高的早期投资潜力。