Orthogonal CRISPR systems for targeted integration and multiplex base editing enable nonviral engineering of allogeneic CAR T cells

8.4
来源: Cell
发布时间: 2025-08-27 19:36
摘要:

研究开发了一种新型的CRISPR系统,结合了不同的Cas9酶,实现了无双链断裂的多重基因编辑。这种方法在初级人类T细胞中显示出高效的基因编辑率,且未对CAR T细胞功能产生负面影响,降低了基因组重排的风险。这一创新技术为CAR T细胞疗法的安全性和有效性提供了新的解决方案,具有广泛的临床应用前景。

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关键证据

研究展示了在初级人类T细胞中进行多重基因编辑的成功率,表明该技术在临床应用中的潜力。
该技术能够实现无双链断裂的基因编辑,降低基因组重排风险。
该研究提出了一种新型的CRISPR系统,具有重要的生物技术应用价值。

真实性检查

AI评分总结

研究开发了一种新型的CRISPR系统,结合了不同的Cas9酶,实现了无双链断裂的多重基因编辑。这种方法在初级人类T细胞中显示出高效的基因编辑率,且未对CAR T细胞功能产生负面影响,降低了基因组重排的风险。这一创新技术为CAR T细胞疗法的安全性和有效性提供了新的解决方案,具有广泛的临床应用前景。

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