Tissue-specific mRNA delivery and prime editing with peptide–ionizable lipid nanoparticles
8.0
来源：
Nature
发布时间：
2025-09-01 23:44
摘要：
研究开发了一种新型的肽-可离子脂质纳米颗粒，能够实现组织特异性的mRNA递送，特别是在肝脏和肺部的基因编辑应用。通过结构-活性和结构-选择性关系分析，研究者们提出了一种通用的设计策略，能够有效避免肝脏积累并实现特定器官的靶向递送。这一平台为改进mRNA基因编辑治疗提供了新的可能性，具有重要的生物技术应用潜力。
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关键证据
研究展示了针对特定器官的mRNA递送和基因编辑的有效性，特别是在肝脏和肺部的应用。
开发了新型的肽-可离子脂质纳米颗粒，能够实现组织特异性的mRNA递送。
该平台提供了一种可预测的方法论，可能有助于改进基于mRNA的基因编辑治疗。
真实性检查
否
AI评分总结
研究开发了一种新型的肽-可离子脂质纳米颗粒，能够实现组织特异性的mRNA递送，特别是在肝脏和肺部的基因编辑应用。通过结构-活性和结构-选择性关系分析，研究者们提出了一种通用的设计策略，能够有效避免肝脏积累并实现特定器官的靶向递送。这一平台为改进mRNA基因编辑治疗提供了新的可能性，具有重要的生物技术应用潜力。