Antisense oligonucleotide therapy mitigates autosomal dominant progressive hearing loss in a murine model of human DFNA2
7.5
来源：
Cell
发布时间：
2025-09-02 19:30
摘要：
研究开发了一种针对自体显性进行性听力损失的抗病毒寡核苷酸（ASO-123），在小鼠模型中有效减轻了听力丧失，改善了外毛细胞的生存和功能。该研究为遗传性听力损失提供了新的治疗策略，具有较高的商业潜力和市场价值。
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关键证据
ASO-123在小鼠模型中有效减轻了听力丧失。
研究开发了针对KCNQ4突变的抗病毒寡核苷酸。
该疗法展示了在遗传性听力损失中的潜力。
真实性检查
否
AI评分总结
研究开发了一种针对自体显性进行性听力损失的抗病毒寡核苷酸（ASO-123），在小鼠模型中有效减轻了听力丧失，改善了外毛细胞的生存和功能。该研究为遗传性听力损失提供了新的治疗策略，具有较高的商业潜力和市场价值。