Gene augmentation therapy restores vision and preserves photoreceptors in a mouse model of CNGA1-retinitis pigmentosa
8.0
来源：
Nature
发布时间：
2025-09-02 19:35
摘要：
该研究展示了一种基因增强疗法在CNGA1-视网膜色素变性小鼠模型中的应用，成功恢复了视力并保护了光感受器。研究表明，基因治疗能够有效延缓视网膜退化，具有重要的临床转化潜力，尤其是在治疗遗传性视网膜疾病方面。
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关键证据
基因增强疗法能够恢复视网膜功能并延长光感受器的存活时间。
研究首次证明了基因增强疗法在CNGA1-RP动物模型中的有效性。
CNGA1-RP是最常见的遗传性视网膜疾病，影响全球约200万人。
真实性检查
否
AI评分总结
该研究展示了一种基因增强疗法在CNGA1-视网膜色素变性小鼠模型中的应用，成功恢复了视力并保护了光感受器。研究表明，基因治疗能够有效延缓视网膜退化，具有重要的临床转化潜力，尤其是在治疗遗传性视网膜疾病方面。