In Vivo Delivery of a Fluorogenic Antisense Oligonucleotide into Human Leukocytes in a Humanized Mouse Model System
8.4
来源：
Cell
发布时间：
2025-09-02 19:36
摘要：
研究开发了一种新型的抗β-actin反义寡核苷酸递送系统，能够在体内有效递送至人类白细胞，显示出≥94%的递送效率和至少72小时的半衰期。该系统在大脑和肠道等难以渗透的组织中也能有效定位，可能为HIV等疾病的治疗提供新的药物开发平台，具有较高的早期投资价值。
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关键证据
在体内有效递送抗β-actin的反义寡核苷酸至人类白细胞，显示出≥94%的递送效率。
该递送系统在难以渗透的组织如大脑和肠道中也能有效定位。
该技术平台可能促进新型药物的开发，特别是针对HIV的治疗。
真实性检查
否
AI评分总结
研究开发了一种新型的抗β-actin反义寡核苷酸递送系统，能够在体内有效递送至人类白细胞，显示出≥94%的递送效率和至少72小时的半衰期。该系统在大脑和肠道等难以渗透的组织中也能有效定位，可能为HIV等疾病的治疗提供新的药物开发平台，具有较高的早期投资价值。