AAV-dCas9 vector unsilences paternal Ube3a in neurons by impeding Ube3a-ATS transcription
8.3
来源：
Nature
资金机构：
Angelman Syndrome Foundation; Simons Foundation; National Institute of Neurological Disorders and Stroke; NIH T32 postdoctoral training grant through the Carolina Institute for Developmental Disabilities; UNC Royster Society of Fellows; NIH-NICHD Intellectual and Developmental Disabilities Research Center Support Grant
发布时间：
2025-09-02 23:49
摘要：
本研究展示了AAV-dCas9载体在解除Angelman综合症相关UBE3A基因沉默方面的潜力。通过干扰Ube3a-ATS转录，dCas9能够有效提高父源UBE3A的表达，改善小鼠模型的行为表型。这一发现为神经发育障碍的基因治疗提供了新的策略，具有重要的临床应用前景。
原文：
查看原文
价值分投票
评分标准
新闻价值分采用0-10分制，综合考虑新闻的真实性、重要性、时效性、影响力等多个维度。
评分越高，表示该新闻的价值越大，越值得关注。
价值维度分析
domain_focus
1.0
business_impact
0.5
scientific_rigor
1.5
timeliness_innovation
1.5
investment_perspective
2.5
market_value_relevance
1.0
team_institution_background
0.5
technical_barrier_competition
0.8
关键证据
研究发现，dNmCas9能够在小鼠和人类神经元中解除UBE3A基因的沉默。
AAV载体的使用提高了治疗的效率和安全性。
该研究为Angelman综合症的基因治疗提供了新的思路和方法。
真实性检查
否
AI评分总结
本研究展示了AAV-dCas9载体在解除Angelman综合症相关UBE3A基因沉默方面的潜力。通过干扰Ube3a-ATS转录，dCas9能够有效提高父源UBE3A的表达，改善小鼠模型的行为表型。这一发现为神经发育障碍的基因治疗提供了新的策略，具有重要的临床应用前景。