Cell：最新研究揭示渐冻症ALS基因治疗药效学生物标志物
8.5
来源：
brainnews
发布时间：
2025-09-03 08:20
摘要：
2025年，埃默里大学与梅奥诊所的研究团队在《Cell》期刊发表了关于渐冻症（ALS）基因治疗药物BIIB078的研究，揭示了其药效学生物标志物CCL26。研究表明，尽管BIIB078在部分患者中降低了脑脊液中的poly(GP)水平，但未能有效清除中枢神经系统中的毒性蛋白，导致临床试验失败。该研究强调了药物开发中对可靠生物标志物的迫切需求，具有重要的临床和科学意义。
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关键证据
研究者筛选鉴定了CCL26作为BIIB078的新型药效学生物标志物。
研究通过多维度整合分析明确了BIIB078在中枢神经的分布特征。
本研究强调了药物临床试验亟需更为准确、可靠、稳定的药效评估标志物。
真实性检查
否
AI评分总结
2025年，埃默里大学与梅奥诊所的研究团队在《Cell》期刊发表了关于渐冻症（ALS）基因治疗药物BIIB078的研究，揭示了其药效学生物标志物CCL26。研究表明，尽管BIIB078在部分患者中降低了脑脊液中的poly(GP)水平，但未能有效清除中枢神经系统中的毒性蛋白，导致临床试验失败。该研究强调了药物开发中对可靠生物标志物的迫切需求，具有重要的临床和科学意义。