Comparative analysis of cell-specific promoters in AAV9-mediated gene therapy targeting the central nervous system
6.5
来源：
Cell
关键字：
EEG
发布时间：
2025-09-06 19:33
摘要：
研究提供了一套针对中枢神经系统的AAV9介导基因治疗的细胞特异性启动子，特别是新开发的gfa1405启动子，增强了星形胶质细胞的特异性并改善了基因治疗的实用性。该研究为基因治疗的细胞类型靶向提供了框架，具有较高的创新性和应用潜力，可能推动神经系统疾病的治疗策略进展。
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关键证据
研究介绍了针对中枢神经系统的AAV9介导基因治疗的细胞特异性启动子
gfa1405启动子增强了星形胶质细胞特异性，改善了基因治疗的实用性
该研究为AAV9基因治疗建立了启动子选择框架，优化了治疗效果
真实性检查
否
AI评分总结
研究提供了一套针对中枢神经系统的AAV9介导基因治疗的细胞特异性启动子，特别是新开发的gfa1405启动子，增强了星形胶质细胞的特异性并改善了基因治疗的实用性。该研究为基因治疗的细胞类型靶向提供了框架，具有较高的创新性和应用潜力，可能推动神经系统疾病的治疗策略进展。