Comparative Biodistribution of AAV1, AAV5, AAV9, and AAVDJ Serotypes in Non-Human Primates following Intra-Cisternal Magna Administration
7.4
来源：
Cell
关键字：
AI brain science
发布时间：
2025-09-09 23:31
摘要：
该研究比较了四种AAV血清型在非人灵长类动物中通过颅内给药对中枢神经系统的药物递送效果，发现其在脊髓和背根神经节的递送有效，但对深脑区的分布有限。研究表明，AAV递送GBA1基因可能为戈谢病和帕金森病提供新的治疗策略，且ICM给药方法耐受性良好。
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关键证据
研究比较了四种AAV血清型在非人灵长类动物中的生物分布，评估了其对中枢神经系统的药物递送效果。
AAV递送GBA1是戈谢病和帕金森病的有前景的治疗方法。
ICM给药方法在非人灵长类动物中表现出良好的耐受性，无显著毒性。
真实性检查
否
AI评分总结
该研究比较了四种AAV血清型在非人灵长类动物中通过颅内给药对中枢神经系统的药物递送效果，发现其在脊髓和背根神经节的递送有效，但对深脑区的分布有限。研究表明，AAV递送GBA1基因可能为戈谢病和帕金森病提供新的治疗策略，且ICM给药方法耐受性良好。