Dual AAV vectors for efficient delivery of large transgenes
8.5
来源：
Nature
关键字：
neural coding
发布时间：
2025-09-11 15:37
摘要：
研究展示了双AAV载体在基因治疗中的应用，提供了详细的设计、生产和评估协议，旨在克服AAV载体的货物容量限制。该技术在小鼠模型中表现出良好的转基因表达效果，具有广泛的应用潜力，尤其是在治疗高发疾病方面。研究涉及国际合作，体现了生物技术领域的创新性和市场价值。
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关键证据
双AAV载体被用于克服AAV基因组的货物容量限制。
提供了详细的协议，涵盖了设计、生产和评估双AAV载体的步骤。
研究在小鼠模型中展示了双AAV载体的有效性。
真实性检查
否
AI评分总结
研究展示了双AAV载体在基因治疗中的应用，提供了详细的设计、生产和评估协议，旨在克服AAV载体的货物容量限制。该技术在小鼠模型中表现出良好的转基因表达效果，具有广泛的应用潜力，尤其是在治疗高发疾病方面。研究涉及国际合作，体现了生物技术领域的创新性和市场价值。