Inside the commercial growing pains of hemophilia gene therapies
4.0
来源：
FiercePharma
发布时间：
2025-09-11 14:51
摘要：
血友病基因疗法的商业前景面临挑战，Pfizer停止Beqvez的开发，BioMarin缩减Roctavian的市场策略。这些变化反映了血友病基因疗法的复杂性和市场竞争。专家指出，尽管这些疗法具有治愈潜力，但由于多种因素，广泛采用受到阻碍，患者群体可能面临被忽视的风险。
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关键证据
Pfizer discontinuing Beqvez and BioMarin scaling back the commercial focus of Roctavian
the curative promise of hemophilia gene therapies is tempered by significant barriers
the competitiveness of the current hemophilia gene therapy market
真实性检查
否
AI评分总结
血友病基因疗法的商业前景面临挑战，Pfizer停止Beqvez的开发，BioMarin缩减Roctavian的市场策略。这些变化反映了血友病基因疗法的复杂性和市场竞争。专家指出，尽管这些疗法具有治愈潜力，但由于多种因素，广泛采用受到阻碍，患者群体可能面临被忽视的风险。