Unraveling and controlling late-onset neurotoxicity of antisense oligonucleotides through strategic chemical modifications
9.5
来源：
Cell
关键字：
neural coding
发布时间：
2025-09-13 07:31
摘要：
本研究揭示了抗病毒寡核苷酸在中枢神经系统的应用潜力，特别是在治疗神经退行性疾病方面。研究重点在于通过特定的化学修饰（如5′-CP）来降低抗病毒寡核苷酸的晚发神经毒性，同时保持其治疗效果。研究结果为优化抗病毒寡核苷酸的临床应用提供了重要的机制性见解，可能促进其在难治性神经疾病中的应用。
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关键证据
研究表明，5′-CP修饰显著降低了神经毒性而不影响其治疗活性。
通过体内外实验验证了化学修饰对神经毒性的影响。
FDA已批准多种抗病毒寡核苷酸用于治疗神经退行性疾病。
真实性检查
否
AI评分总结
本研究揭示了抗病毒寡核苷酸在中枢神经系统的应用潜力，特别是在治疗神经退行性疾病方面。研究重点在于通过特定的化学修饰（如5′-CP）来降低抗病毒寡核苷酸的晚发神经毒性，同时保持其治疗效果。研究结果为优化抗病毒寡核苷酸的临床应用提供了重要的机制性见解，可能促进其在难治性神经疾病中的应用。