STAT+: Critics call on Sarepta to show how it’s measuring gene therapy’s performance
6.5
来源：
STAT
发布时间：
2025-09-16 06:00
摘要：
Sarepta的基因疗法Elevidys在杜氏肌营养不良症的临床试验中引发了关于疗效的讨论，研究人员质疑其基因传递的有效性，要求提供更多数据以验证疗效。该项目自2017年开始试验，已获得加速批准，显示出较高的投资潜力。
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关键证据
Sarepta的基因疗法Elevidys在杜氏肌营养不良症的临床试验中取得了初步结果。
四位研究人员质疑Sarepta基因疗法的有效性，要求提供更多数据。
该项目属于早期研发阶段，具有较高的投资潜力。
真实性检查
否
AI评分总结
Sarepta的基因疗法Elevidys在杜氏肌营养不良症的临床试验中引发了关于疗效的讨论，研究人员质疑其基因传递的有效性，要求提供更多数据以验证疗效。该项目自2017年开始试验，已获得加速批准，显示出较高的投资潜力。