FDA greenlights Stealth Bio’s injection as 1st treatment for Barth syndrome
6.5
来源：
FiercePharma
发布时间：
2025-09-19 17:44
摘要：
FDA批准Stealth Bio的elamipretide（商品名Forzinity）作为Barth综合症的首个治疗方案，标志着该药物在治疗这一极为罕见的遗传疾病方面的重大突破。此药物通过加速审批程序获得批准，基于其对膝部肌肉力量的改善数据，FDA认为其可能对患者的生活质量产生积极影响。该批准为Stealth Bio提供了重要的市场机会，尽管其在审批过程中经历了多次拒绝和延误。
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关键证据
FDA批准Stealth Bio的elamipretide作为Barth综合症的首个治疗方案。
FDA认为Forzinity将填补严重疾病的护理空白。
FDA要求进行后续的随机双盲对照试验以确认疗效。
真实性检查
否
AI评分总结
FDA批准Stealth Bio的elamipretide（商品名Forzinity）作为Barth综合症的首个治疗方案，标志着该药物在治疗这一极为罕见的遗传疾病方面的重大突破。此药物通过加速审批程序获得批准，基于其对膝部肌肉力量的改善数据，FDA认为其可能对患者的生活质量产生积极影响。该批准为Stealth Bio提供了重要的市场机会，尽管其在审批过程中经历了多次拒绝和延误。