STAT+: Pharmalitte: We’re reading about a Huntington’s gene therapy success, a low-cost HIV drug, and more
6.4
来源：
STAT
发布时间：
2025-09-24 10:00
摘要：
Uniqure的AMT-130基因疗法在亨廷顿病的临床试验中取得了显著成果，病程减缓达75%。该公司计划在2026年第一季度向FDA申请批准，若获批将成为首个针对该罕见神经退行性疾病的基因治疗药物，具有重要的市场潜力和创新性。
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关键证据
Uniqure的基因疗法AMT-130在亨廷顿病患者中显示出75%的病程减缓效果。
Uniqure计划在明年第一季度向FDA提交AMT-130的申请。
该疗法可能支持首个基因治疗药物的批准。
真实性检查
否
AI评分总结
Uniqure的AMT-130基因疗法在亨廷顿病的临床试验中取得了显著成果，病程减缓达75%。该公司计划在2026年第一季度向FDA申请批准，若获批将成为首个针对该罕见神经退行性疾病的基因治疗药物，具有重要的市场潜力和创新性。