Opinion: Parents of children with rare diseases ask: How long until our CRISPR miracle?
6.8
来源：
STAT
发布时间：
2025-10-09 06:00
摘要：
文章探讨了CRISPR基因疗法在罕见神经发育疾病（如PURA综合症）中的应用潜力与挑战。尽管技术进步显著，实际应用仍需时间，尤其是针对复杂的脑部疾病。作者强调科学界与公众之间的沟通重要性，以避免对治疗效果的误解。
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关键证据
Baby KJ的治疗展示了个性化基因编辑药物的潜力。
文章强调了科学进展与公众期望之间的差距。
提到CRISPR技术在治疗复杂脑部疾病中的挑战。
真实性检查
否
AI评分总结
文章探讨了CRISPR基因疗法在罕见神经发育疾病（如PURA综合症）中的应用潜力与挑战。尽管技术进步显著，实际应用仍需时间，尤其是针对复杂的脑部疾病。作者强调科学界与公众之间的沟通重要性，以避免对治疗效果的误解。