At a gathering of biopharma executives, a moment of wonder — and also of worry
5.5
来源：
STAT
发布时间：
2025-10-24 10:00
摘要：
在STAT峰会上，生物制药高管们探讨了基因编辑技术在罕见病治疗中的应用，特别是KJ Muldoon的案例，强调了创新的重要性。同时，他们也关注药物定价、公众信任以及中国在生物医药领域的崛起。高管们认为，投资者对罕见病药物的关注将影响未来的研发方向，呼吁在技术创新与可负担性之间找到平衡。
原文：
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0.5
关键证据
KJ Muldoon是第一个通过基因编辑治疗的儿童，显示了CRISPR技术的潜力。
高管们讨论了药物定价和公众信任的问题，这对行业未来至关重要。
投资者对罕见病药物的关注可能影响未来的研发方向。
真实性检查
否
AI评分总结
在STAT峰会上，生物制药高管们探讨了基因编辑技术在罕见病治疗中的应用，特别是KJ Muldoon的案例，强调了创新的重要性。同时，他们也关注药物定价、公众信任以及中国在生物医药领域的崛起。高管们认为，投资者对罕见病药物的关注将影响未来的研发方向，呼吁在技术创新与可负担性之间找到平衡。