STAT+: BridgeBio study data on drug for rare form of muscular dystrophy could set up approval
6.5
来源：
STAT
发布时间：
2025-10-27 08:00
摘要：
BridgeBio的实验性药物ribitol在针对一种罕见肌营养不良症的III期临床试验中取得成功，可能成为首个获批治疗该疾病的药物。该疾病影响约7000名美国患者，导致肌肉功能下降，影响生活质量。尽管试验未能立即证明药物能减缓肌肉衰退，但其潜在的批准将对患者产生重大影响。
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关键证据
实验性疗法在III期临床试验中取得成功，可能成为首个获批治疗该疾病的药物。
该药物针对美国约7000名患者的特定肌营养不良症亚型。
LGMD是一种慢性疾病，药物开发面临挑战。
真实性检查
否
AI评分总结
BridgeBio的实验性药物ribitol在针对一种罕见肌营养不良症的III期临床试验中取得成功，可能成为首个获批治疗该疾病的药物。该疾病影响约7000名美国患者，导致肌肉功能下降，影响生活质量。尽管试验未能立即证明药物能减缓肌肉衰退，但其潜在的批准将对患者产生重大影响。