Prader–Willi syndrome corrected in human hypothalamic organoids
6.3
来源：
Nature
关键字：
CRISPR
发布时间：
2025-11-19 04:05
摘要：
研究展示了一种新型的表观基因组编辑系统，能够在体外修正Prader-Willi综合症（PWS），该病是一种罕见的遗传疾病，目前尚无治愈方法。研究人员利用CRISPR-Cas9技术成功激活了母系等位基因上的印记基因，显示出良好的治疗潜力。该研究为PWS的治疗提供了新的思路，具有重要的临床应用前景。
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关键证据
研究展示了通过表观基因组编辑系统在体外修正Prader-Willi综合症的可能性
使用CRISPR-Cas9系统成功改变了PWS印记控制区的DNA甲基化状态
研究结果在国际期刊Nature Communications上发表，具有较高的学术价值
真实性检查
否
AI评分总结
研究展示了一种新型的表观基因组编辑系统，能够在体外修正Prader-Willi综合症（PWS），该病是一种罕见的遗传疾病，目前尚无治愈方法。研究人员利用CRISPR-Cas9技术成功激活了母系等位基因上的印记基因，显示出良好的治疗潜力。该研究为PWS的治疗提供了新的思路，具有重要的临床应用前景。