Epigenetic editing: from concept to clinic
6.5
来源：
Nature
关键字：
mRNA
发布时间：
2025-11-25 07:54
摘要：
表观遗传编辑旨在通过重写表观遗传标记来重新编程基因表达，而无需编辑基因组。尽管最初面临有效性和特异性的重大担忧，但在多种疾病的动物模型中已显示出成功，并且已启动了首批临床试验。对表观遗传重编程机制的深入理解正在克服最初阻碍其广泛应用的障碍。未来在靶向特异性、重编程维持和递送方法方面的进展将使表观遗传编辑成为一种强大的新治疗方法。
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关键证据
表观遗传编辑在动物模型中取得了成功。
已启动的临床试验表明其临床应用前景。
对表观遗传重编程机制的理解正在不断增加。
真实性检查
否
AI评分总结
表观遗传编辑旨在通过重写表观遗传标记来重新编程基因表达，而无需编辑基因组。尽管最初面临有效性和特异性的重大担忧，但在多种疾病的动物模型中已显示出成功，并且已启动了首批临床试验。对表观遗传重编程机制的深入理解正在克服最初阻碍其广泛应用的障碍。未来在靶向特异性、重编程维持和递送方法方面的进展将使表观遗传编辑成为一种强大的新治疗方法。