Advanced therapies for inherited optic neuropathies
7.8
来源：
Nature
关键字：
CRISPR
发布时间：
2025-11-30 03:33
摘要：
遗传性视神经病（IONs）如勒伯遗传性视神经病（LHON）和常染色体显性视神经萎缩（ADOA）导致严重视力丧失。当前治疗选择有限，但在分子遗传途径的理解上取得了重大进展。临床试验显示idebenone等神经保护剂的有效性，基因替代疗法也在进行早期临床试验。未来研究需关注遗传异质性和优化患者选择，以加速IONs的转化治疗。
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关键证据
临床试验显示idebenone在LHON患者中有效。
探讨了基因编辑、干细胞和基因表达调节等新兴治疗策略。
国际多中心研究正在进行，涉及LHON和ADOA的治疗。
真实性检查
否
AI评分总结
遗传性视神经病（IONs）如勒伯遗传性视神经病（LHON）和常染色体显性视神经萎缩（ADOA）导致严重视力丧失。当前治疗选择有限，但在分子遗传途径的理解上取得了重大进展。临床试验显示idebenone等神经保护剂的有效性，基因替代疗法也在进行早期临床试验。未来研究需关注遗传异质性和优化患者选择，以加速IONs的转化治疗。