Precision rewriting of muscle genetics: therapeutic horizons of base and prime editing in skeletal muscle disorders
7.5
来源：
Nature
关键字：
mRNA
发布时间：
2025-12-05 03:40
摘要：
基础编辑（BE）和主要编辑（PE）技术是CRISPR/Cas工具箱中的新型精准工具，能够实现高度特异的基因修饰。这些技术在治疗遗传性骨骼肌疾病方面展现出巨大的潜力，尤其是在单基因肌肉疾病的治疗中。文章探讨了这些技术的机制、应用及其在临床中的挑战，强调了其在个性化基因治疗中的重要性。
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关键证据
基础编辑和主要编辑技术能够安全高效地进行基因修改。
这些技术在非分裂细胞中有效，适用于治疗遗传肌肉疾病。
文章讨论了在骨骼肌中的体内应用挑战及创新解决方案。
真实性检查
否
AI评分总结
基础编辑（BE）和主要编辑（PE）技术是CRISPR/Cas工具箱中的新型精准工具，能够实现高度特异的基因修饰。这些技术在治疗遗传性骨骼肌疾病方面展现出巨大的潜力，尤其是在单基因肌肉疾病的治疗中。文章探讨了这些技术的机制、应用及其在临床中的挑战，强调了其在个性化基因治疗中的重要性。