Intranasal versus intravenous AAV delivery: A comparative analysis of brain-targeting efficiency and peripheral exposure in mice

7.5
来源: Nature 关键字: digital pathology
发布时间: 2025-12-09 04:01
摘要:

该研究比较了鼻内与静脉给药的腺相关病毒(AAV)递送效率,发现鼻内给药在减少外周暴露方面具有显著优势,尽管其在大脑转导效率上低于静脉给药。研究显示,鼻内给药的AAV9载体在大脑的转导效率为静脉给药的15%,并且在主要外周器官的系统性暴露减少了高达1.34万倍。这一发现为中枢神经系统的基因治疗提供了新的非侵入性选择,强调了鼻内给药的潜力。

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关键证据

鼻内给药的AAV9载体在大脑的转导效率为静脉给药的15%。
鼻内给药显著减少了对主要外周器官的系统性暴露。
研究首次定量评估了鼻内给药的整体效果,提供了新的见解。

真实性检查

AI评分总结

该研究比较了鼻内与静脉给药的腺相关病毒(AAV)递送效率,发现鼻内给药在减少外周暴露方面具有显著优势,尽管其在大脑转导效率上低于静脉给药。研究显示,鼻内给药的AAV9载体在大脑的转导效率为静脉给药的15%,并且在主要外周器官的系统性暴露减少了高达1.34万倍。这一发现为中枢神经系统的基因治疗提供了新的非侵入性选择,强调了鼻内给药的潜力。

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