Gene therapy spurs improvement in rare neuromuscular disease
8.0
来源：
STAT
发布时间：
2025-12-09 10:00
摘要：
一项新研究表明，脊髓性肌萎缩症儿童在接受单剂量基因替代疗法后，运动功能显著改善。研究涉及126名儿童和青少年，结果显示接受治疗的患者在坐起、行走和爬楼梯等方面的能力有显著提升。这一进展为脊髓性肌萎缩症的治疗提供了新的可能性，具有较高的投资潜力。
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关键证据
研究显示，接受基因替代疗法的儿童在运动功能上有显著改善。
该疗法为脊髓性肌萎缩症患者提供了新的治疗选择。
研究涉及126名儿童和青少年，结果显示治疗组的功能改善明显。
真实性检查
否
AI评分总结
一项新研究表明，脊髓性肌萎缩症儿童在接受单剂量基因替代疗法后，运动功能显著改善。研究涉及126名儿童和青少年，结果显示接受治疗的患者在坐起、行走和爬楼梯等方面的能力有显著提升。这一进展为脊髓性肌萎缩症的治疗提供了新的可能性，具有较高的投资潜力。