IGF2BPs directly regulate the noncanonical translation of toxic proteins from mutant FMR1 mRNA containing expanded CGG repeats
7.5
来源：
Nature
关键字：
mRNA
发布时间：
2025-12-10 19:33
摘要：
研究发现，胰岛素样生长因子2 mRNA结合蛋白3（IGF2BP3）直接调控含有扩展CGG重复的FMR1 mRNA的非典型翻译，影响FMRpolyG的合成及其细胞毒性。IGF2BP3的敲低显著降低了FMRpolyG的生物合成，提示其可能成为临床应用的新靶点。该研究在C. elegans模型中进一步验证了IGF2BP3的功能，具有重要的生物技术研究价值。
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关键证据
IGF2BP3直接结合FMR1 RNA的5'UTR，调控FMRpolyG的合成。
IGF2BP3的敲低显著减少了细胞中FMRpolyG的生物合成和毒性。
在C. elegans模型中，IGF2BP的功能被验证，表明其在相关疾病中的潜在应用。
真实性检查
否
AI评分总结
研究发现，胰岛素样生长因子2 mRNA结合蛋白3（IGF2BP3）直接调控含有扩展CGG重复的FMR1 mRNA的非典型翻译，影响FMRpolyG的合成及其细胞毒性。IGF2BP3的敲低显著降低了FMRpolyG的生物合成，提示其可能成为临床应用的新靶点。该研究在C. elegans模型中进一步验证了IGF2BP3的功能，具有重要的生物技术研究价值。