Italian nonprofit lands FDA approval for first gene therapy to treat rare genetic disease
8.0
来源：
FiercePharma
发布时间：
2025-12-10 11:20
摘要：
Waskyra是意大利Fondazione Telethon开发的首个FDA批准的基因疗法，专门用于治疗Wiskott-Aldrich综合症。这种疗法利用患者自身的造血干细胞，通过基因修复来治疗该罕见疾病。临床数据显示，治疗后严重感染率减少93%，出血事件减少60%。该疗法的成功标志着意大利在罕见病治疗领域的重要进展，并为全球罕见病患者提供了新的希望。
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关键证据
Waskyra是首个FDA批准的基因疗法，针对Wiskott-Aldrich综合症。
在治疗后，严重感染率减少93%，出血事件减少60%。
该疗法经过数十年的研究开发，标志着意大利在罕见病治疗领域的突破。
真实性检查
否
AI评分总结
Waskyra是意大利Fondazione Telethon开发的首个FDA批准的基因疗法，专门用于治疗Wiskott-Aldrich综合症。这种疗法利用患者自身的造血干细胞，通过基因修复来治疗该罕见疾病。临床数据显示，治疗后严重感染率减少93%，出血事件减少60%。该疗法的成功标志着意大利在罕见病治疗领域的重要进展，并为全球罕见病患者提供了新的希望。