STAT+: In a first, a nonprofit wins FDA approval for rare disease gene therapy
7.4
来源：
STAT
发布时间：
2025-12-10 14:00
摘要：
FDA最近批准了一种由意大利慈善机构开发的基因疗法，用于治疗Wiskott-Aldrich综合症，这一批准标志着在基因治疗领域的重要进展。尽管基因疗法的开发面临盈利困难，尤其是针对极为罕见的疾病，但这一创新仍显示出学术界和非营利组织在克服这些挑战方面的努力。
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0.4
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0.5
关键证据
FDA批准了一种新的基因疗法用于罕见免疫疾病。
该疗法由意大利慈善机构开发，反映了基因疗法面临的挑战。
许多公司已退出基因医学领域，因其难以盈利。
真实性检查
否
AI评分总结
FDA最近批准了一种由意大利慈善机构开发的基因疗法，用于治疗Wiskott-Aldrich综合症，这一批准标志着在基因治疗领域的重要进展。尽管基因疗法的开发面临盈利困难，尤其是针对极为罕见的疾病，但这一创新仍显示出学术界和非营利组织在克服这些挑战方面的努力。