Protein-nucleic acid language model-assisted design of precise and compact adenine base editor

8.4
来源: Nature 关键字: LNP
发布时间: 2025-12-14 03:34
摘要:

研究开发了一种基于蛋白质-核酸语言模型的腺嘌呤碱基编辑器PNLM-pcABE,具有显著的编辑精度和减少副作用的能力。该技术在小鼠模型中表现出高效的基因治疗潜力,能够有效纠正致病突变,展示了在基因治疗和疾病建模中的广泛应用前景。

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关键证据

PNLM-pcABE exhibits high activity, precise 3-nt editing window, and reduced off-target events.
The smallest ABE8e-PNLM-pcABE shows a 27% size reduction and significant precision improvement.
The albino mouse model carrying desired base mutation is nearly 100% obtained via zygotes microinjection.

真实性检查

AI评分总结

研究开发了一种基于蛋白质-核酸语言模型的腺嘌呤碱基编辑器PNLM-pcABE,具有显著的编辑精度和减少副作用的能力。该技术在小鼠模型中表现出高效的基因治疗潜力,能够有效纠正致病突变,展示了在基因治疗和疾病建模中的广泛应用前景。

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