Fast-rising UCB set to file for Fintepla approval in 3rd epileptic disorder after trial win
UCB计划申请Fintepla用于治疗CDKL5缺陷障碍，三期临床试验显示该药物显著减少癫痫发作，满足了这一超罕见病症的未满足医疗需求。Fintepla自2020年首次获批以来，销售额持续增长，预计未来将继续扩大市场份额，具有较高的投资潜力。
STAT+: Kymera drug positioned to rival Sanofi and Regeneron’s Dupixent succeeds in early-stage eczema trial
Kymera Therapeutics的KT-621在一项早期临床试验中表现出显著疗效，患者的病情严重程度平均下降63%。该药物旨在与Sanofi和Regeneron的Dupixent竞争，后者是治疗湿疹等疾病的畅销药，去年收入超过140亿美元。Kymera的市场价值约为48亿美元，显示出其在生物医药领域的投资潜力。
STAT+: Dyne Therapeutics plans to file for approval for next-generation Duchenne drug
Dyne Therapeutics的实验药物针对Duchenne肌营养不良症，成功完成晚期研究，可能申请批准。该药物属于外显子跳跃药物，旨在帮助特定突变患者产生肌肉保护基因，具有较高的市场价值和商业潜力。
NIH shut out hundreds of young scientists from funding to start their own labs
MOSAIC program aimed to support early-career biomedical researchers but faced termination under the Trump administration, leading to funding cuts for 104 researchers. This has raised concerns about the diversity and future of scientific innovation in the U.S., as the NIH reported a significant decline in early-career grants. The program's elimination highlights the precarious position of early-career scientists and the potential long-term impact on the scientific workforce.
Opinion: My continuous glucose monitor graphs my life — but misses the big picture
持续血糖监测技术在糖尿病管理中存在局限性，无法捕捉患者的行为和心理状态。文章提出行为智能作为一种结构化的机器可读上下文，能够提高个性化治疗的效果。作者通过个人数据展示了行为智能如何影响血糖管理，强调这一点对设备制造商和投资者的重要性。
SNRPA upregulation promotes mitochondrial function and drives CRPC aggressiveness
本研究探讨了小核核糖核蛋白多肽A（SNRPA）在去势抵抗性前列腺癌（CRPC）中的作用，发现其表达与CRPC的侵袭性正相关。通过shRNA和CRISPR/Cas9技术敲低SNRPA显著抑制了CRPC细胞的增殖和迁移，并诱导细胞凋亡。体内实验进一步验证了靶向SNRPA的治疗潜力，提示其作为CRPC治疗的新靶点。
Characterization of a cis-regulatory element upstream of matrix metalloproteinase-9
本研究探讨了位于基质金属蛋白酶-9（MMP9）上游的顺式调控元件，揭示了其在癌症、心血管疾病和妊娠并发症中的潜在作用。通过使用荧光素酶实验和CRISPR-Cas9技术，研究者定义了一个增强MMP9表达的调控片段，并发现其包含激活和抑制的子片段。这一发现为理解基因调控提供了新的视角，尤其是在疾病背景下的调控机制。
Embryonic thermal manipulation improved early cecal microbial diversity, metabolic pathways, and immunity in broiler chickens
研究显示，胚胎热处理（TM）显著改善了肉鸡早期盲肠微生物多样性、代谢通路及免疫反应。通过对600个蛋的实验，TM组在多个时间点表现出更高的微生物多样性和更优的免疫基因表达。这一发现为肉鸡的可持续生产提供了新的策略，具有重要的生物技术应用潜力。
DNA methylation of the endothelin receptor B makes blue fish yellow
该研究揭示了DNA甲基化在鱼类色素变化中的作用，特别是内皮素受体B的调控机制。通过实验数据，研究表明色素的变化与环境因素密切相关，具有生物技术领域的研究价值。研究结果为理解动物色素变化提供了新的视角，并强调了基因调控在表型可塑性中的重要性。
NSUN2-mediated m5C modification of SOCS3 mRNA modulates macrophage polarization in bladder cancer
研究表明，NSUN2通过对SOCS3 mRNA的m5C修饰调节膀胱癌中的巨噬细胞极化，促进M2型巨噬细胞的形成。这一发现揭示了m5C修饰在肿瘤微环境中的重要作用，并可能为膀胱癌的免疫治疗提供新的靶点。研究结果为理解巨噬细胞在癌症进展中的角色提供了新的视角，具有潜在的临床应用价值。
Retro-inversion imparts antimycobacterial specificity to host defense peptides
研究表明，反向肽在抗结核病治疗中表现出显著的生物活性和特异性，尤其在对抗药物耐药性临床分离株方面具有潜力。该研究揭示了反向肽的作用机制，为新型抗结核药物的开发提供了重要的科学依据。
INSM1 governs a neuronal progenitor state that drives glioblastoma in a human stem cell model
该研究探讨了INSM1在胶质母细胞瘤中的作用，开发了同源人类神经干细胞模型，揭示了肿瘤细胞如何通过INSM1驱动神经前体细胞状态的转变。研究表明，INSM1的敲除可以显著抑制肿瘤的发生，强调了其在胶质母细胞瘤发病机制中的关键角色。这一发现为胶质母细胞瘤的治疗提供了新的潜在靶点，具有重要的临床和研究价值。
Criticality and increased intrinsic neural timescales in stroke
该研究探讨了中风对大脑功能的影响，发现中风患者的内在神经时间尺度显著延长，反映出认知控制网络的动态变化。这些变化在恢复过程中持续存在，并且在预后较差的患者中更为明显。研究提出内在神经时间尺度作为监测和预测功能恢复的潜在生物标志物，为中风后神经康复提供了新的视角和干预方向。
RBM8A confers oxaliplatin resistance in gastric cancer by maintaining EGFR mRNA stability
研究发现RNA结合蛋白RBM8A在胃癌中通过稳定表皮生长因子受体（EGFR）mRNA，促进化疗药物奥沙利铂的耐药性。RBM8A的功能研究表明其通过招募RNA解旋酶eIF4A3来维持EGFR蛋白水平，进而驱动DNA修复并抑制药物诱导的细胞凋亡。这一发现为胃癌的治疗提供了新的生物标志物和靶向治疗策略。
An end-to-end deep learning pipeline for hematoma expansion prediction in spontaneous intracerebral hemorrhage based on non-contrast computed tomography
该研究开发了一种基于深度学习的自动化管道，用于预测自发性脑内出血患者的血肿扩展，利用非对比CT图像进行分析。研究涵盖2020名患者，展示了该模型在急救环境中的潜在应用价值，能够有效提高临床决策的准确性。该模型在多个独立数据集上验证了其有效性，具有良好的跨机构推广潜力。