Fierce Pharma Asia—Crackdown on China licensing deals?; Daiichi, Mercks ADC win; Suns import ban
文章报道了多个医疗健康领域的动态，包括Daiichi和Merck的B7-H3抗体药物在小细胞肺癌的临床试验中取得的积极结果，以及Samsung Biologics与美国制药公司签署的重大合同。此外，美国政府正在考虑限制与中国生物科技公司的药物许可交易，可能对行业产生深远影响。
Inside the commercial growing pains of hemophilia gene therapies
血友病基因疗法的商业前景面临挑战，Pfizer停止Beqvez的开发，BioMarin缩减Roctavian的市场策略。这些变化反映了血友病基因疗法的复杂性和市场竞争。专家指出，尽管这些疗法具有治愈潜力，但由于多种因素，广泛采用受到阻碍，患者群体可能面临被忽视的风险。
陆军军医大学首次牵头获批国家自然科学基金卓越研究群体项目（6000万），聚焦阿尔茨海默病！
陆军军医大学牵头的阿尔茨海默病研究项目获批国家自然科学基金卓越研究群体项目，资助经费6000万元。该项目旨在解析阿尔茨海默病的复杂机制，筛选早期诊断标志及干预靶点，研发创新治疗技术。项目团队由多位知名学者组成，具备深厚的研究基础和丰富的经验，预计将为阿尔茨海默病的防治提供有效解决方案。
Sci Adv：NeuroD1诱导星形胶质细胞转分化的时空限制与过渡态机制
研究探讨了NeuroD1诱导星形胶质细胞转化为神经元的机制，发现该转化过程具有时空特异性，并通过过渡扩增细胞实现。研究表明，尽管星形胶质细胞可被转化为神经元样细胞，但这些细胞在电生理特性和功能整合能力上仍显不足，未达到成熟神经元的标准。这一发现为中枢神经系统损伤及神经退行性疾病的治疗提供了新的思路。
STAT+: Fifty cancer types in one liquid biopsy test: Exact Sciences enters early-detection market
Exact Sciences推出了一种名为Cancerguard的液体活检测试，能够检测50种不同类型的癌症。这一创新标志着癌症早期检测的新时代，首席医学官Tom Beer强调了早期发现癌症的重要性。该测试的推出可能会改变未来癌症筛查的方式，预计在未来十年内将会有显著的发展。
STAT+: Scientists who revolutionized cystic fibrosis treatment win prestigious Lasker Award
三位科学家因其在囊性纤维化治疗方面的重大突破而获奖，获得了Lasker奖。这一奖项被视为医学界的最高荣誉之一，表彰了他们在改善患者生活方面的重大贡献。获奖者包括Vertex Pharmaceuticals的研究员Paul Negulescu、前Vertex研究员Jesús González和爱荷华大学的Michael Welsh。
AbbVie settles with generic Rinvoq hopefuls, shielding the immunology meds US stronghold until 2037
AbbVie与多家仿制药制造商达成和解，延迟Rinvoq仿制药进入美国市场至2037年，确保其在美国市场的独占地位。Rinvoq和Skyrizi预计将在2027年产生310亿美元的销售额。Rinvoq在脱发症状的临床试验中取得积极结果，预计将进行监管申请，进一步推动销售增长。
STAT+: FDA pushing non-opioid path for chronic pain
FDA发布指导以加速非阿片类药物的开发，旨在应对慢性疼痛问题，减少对阿片类药物的依赖。同时，Capsida Biotherapeutics的基因疗法试验中发生不幸事件，导致一名儿童去世。此外，Merck因对英国药品定价政策的不满，决定撤回其在伦敦的研究中心，显示出生物医药行业面临的挑战与动态。
Hippocampal Cofilin and CFL1 gene variants are linked to Alcohol Use Disorder phenotypes
本研究探讨了海马体Cofilin及CFL1基因变异与酒精使用障碍（AUD）表型的关系。通过小鼠模型，研究发现Cofilin在AUD易感小鼠中的表达上调，且其表达水平与酒精寻求行为相关。此外，研究还识别了与AUD风险相关的CFL1基因单核苷酸多态性（SNP），为AUD的生物标志物提供了新的视角。这些发现为AUD的预防和治疗提供了潜在的新靶点。
Loss-of-function variations in solute carrier family 38 member 6 are associated with essential tremor
本研究通过全外显子组和全基因组测序，识别了与特发性震颤（ET）相关的SLC38A6基因变异，发现该基因变异在773个家庭和640个散发病例中约占8.35%。研究生成的小鼠模型显示，SLC38A6缺失导致神经元功能障碍和细胞病理变化，揭示了其在ET发病机制中的重要作用。这一发现为ET的遗传机制提供了新的视角，并可能为未来的治疗策略提供靶点。
Astrocytic monoamine oxidase B (MAOB)–gamma-aminobutyric acid (GABA) axis as a molecular brake on repair following spinal cord injury
本研究揭示了星形胶质细胞单胺氧化酶B（MAOB）-γ-氨基丁酸（GABA）轴在脊髓损伤后的修复中起到关键的抑制作用。通过选择性MAOB抑制剂KDS2010的应用，研究表明其能够显著促进功能和组织恢复，且在健康人群的I期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。这一发现为脊髓损伤的治疗提供了新的潜在靶点和治疗策略。
Intercept, after many setbacks, pulls liver disease drug Ocaliva in US
Intercept Pharmaceuticals的Ocaliva药物因FDA的监管问题被迫撤回市场，面临多次挫折，影响其商业前景。尽管Intercept承诺继续创新并生成更多数据支持其药物，但其在PBC领域的市场前景依然不明朗。Intercept于2023年被意大利药企Alfasigma收购，交易额约为8亿美元。
Despite being designed for seniors, Mercks pneumococcal shot shows potential in children
Merck的Capvaxive疫苗最初为成人设计，但最新研究显示其在儿童和青少年中的潜力。三期临床试验结果表明，该疫苗在免疫反应和安全性方面表现良好，尤其适合有慢性病的儿童。Capvaxive的销售额在短时间内显著增长，显示出其商业潜力。
STAT+: Pharmalittle: We’re reading about Merck halting U.K. research plans, pharma interest in psychedelics, and more
Merck has halted its research operations in the U.K., citing dissatisfaction with the government's pricing policies for innovative medicines. This decision reflects a broader trend where the pharmaceutical industry is increasingly frustrated with the U.K.'s failure to support R&D investments. A recent report indicates that the U.K. has fallen in attractiveness for foreign investment in pharmaceuticals, with significant declines in R&D funding attributed to high repayment rates on sales to the NHS.
The latest data on chronic disease deaths
A recent analysis published in The Lancet indicates that from 2010 to 2019, the risk of dying from chronic diseases has declined in most countries, but the U.S. experienced the smallest improvements. This highlights ongoing public health challenges and the need for targeted interventions to address chronic disease mortality.