全球AI蛋白设计挑战赛BioML Challenge揭榜！12,000个binder中，谁最能打？
BioML Challenge是全球AI蛋白设计的重大竞赛，旨在设计能有效杀死CD20+肿瘤细胞的CAR-T结合域。来自40多个国家的团队提交了12,000个设计，经过高通量筛选与功能验证，推动了AI蛋白设计从理论到实践的转变。这一进展不仅展示了AI在生物医学领域的应用潜力，也为未来个性化CAR-T治疗的实现奠定了基础。
Oris cell and gene platform wins key FDA advanced manufacturing designation
Ori Biotech的IRO平台获得FDA的先进制造技术认证，标志着其在细胞和基因治疗制造领域的创新。该平台通过自动化和数字化技术，旨在降低成本、提高生产效率，并解决传统制造系统的局限性。Ori Biotech在2020年和2021年分别完成了3000万美元和1亿美元的融资，显示出其在市场上的潜力和投资价值。
Gilead breaks ground on Foster City manufacturing hub as $32B US investment plan plays out
Gilead Sciences在加州Foster City启动新的制药开发和制造中心，作为其320亿美元投资计划的一部分。该中心将利用数字化、自动化机器人和实时数字监控，提升生物制药能力，预计将创造约800个新职位。Gilead的投资计划还包括建设新的研发设施，旨在推动美国生物制药创新。
Cell：最新研究揭示渐冻症ALS基因治疗药效学生物标志物
2025年，埃默里大学与梅奥诊所的研究团队在《Cell》期刊发表了关于渐冻症（ALS）基因治疗药物BIIB078的研究，揭示了其药效学生物标志物CCL26。研究表明，尽管BIIB078在部分患者中降低了脑脊液中的poly(GP)水平，但未能有效清除中枢神经系统中的毒性蛋白，导致临床试验失败。该研究强调了药物开发中对可靠生物标志物的迫切需求，具有重要的临床和科学意义。
Lipidomic profiling of human bile distinguishes cholangiocarcinoma from benign bile duct diseases with high specificity and sensitivity: a prospective descriptive study
本研究通过胆汁脂质组学分析，开发了一种新型胆汁脂质分类器，能够高效区分胆管癌与良性胆道疾病，具有高特异性和敏感性。该分类器在三组独立样本中表现出良好的诊断性能，显示出其在临床应用中的潜力。研究结果强调了胆汁脂质生物标志物在胆管癌早期诊断和风险评估中的重要性，可能有助于改善患者的临床管理和生存率。
JCI：空军军医大学武胜昔/罗层/孙晓龙团队揭示视黄酸系统改善慢性痛与情感障碍共病新机制
空军军医大学的研究团队揭示了视黄酸信号在慢性痛与情感障碍共病中的新机制，强调了RARB与LAMB1的相互作用。研究表明，补充视黄酸可能成为改善慢性痛及伴随情感障碍的有效策略，为相关疾病的治疗提供了新的药物靶点。该研究成果在国际期刊上发表，具有重要的临床应用潜力。
Mol. Psychiatry：史长河/杨建军/袁俊亮等发现艾司氯胺酮调控大脑能量代谢新机制
研究团队通过人源iPSC诱导的脑类器官模型，揭示了艾司氯胺酮的抗抑郁机制，发现其通过调控能量代谢途径发挥作用。研究显示，艾司氯胺酮能够显著抑制神经元电活动，并诱导代谢重编程，提示代谢干预可能成为未来抗抑郁治疗的重要方向。该研究为理解难治性抑郁症的治疗提供了新的理论依据，具有重要的临床应用潜力。
m1A methylase TRMT6 promotes neuroblastoma development by demethylating SST mRNA in an m1A/YTHDF2-dependent manner
TRMT6是一种m1A转甲基酶，其在神经母细胞瘤中的表达显著升高，促进肿瘤细胞的恶性行为和转移。研究表明，TRMT6通过去甲基化SST mRNA来调控肿瘤的进展，提示其作为潜在治疗靶点的价值。该研究为神经母细胞瘤的治疗提供了新的思路，具有重要的临床意义和投资潜力。
Structural insights into proprotein convertase activation facilitate the engineering of highly specific furin inhibitors
本研究通过X射线晶体学和生化方法揭示了前体蛋白转化酶（PCs）的激活机制，特别是furin的激活过程。研究者们开发了高特异性的furin抑制剂，这些抑制剂在细胞实验中表现出强大的抗病毒活性，能够有效抑制H7N7流感病毒的复制。这一发现为针对多种疾病的治疗提供了新的潜在策略，尤其是在肿瘤学和生物技术领域，具有重要的商业投资价值。
A-to-I edited SNHG3 promotes non-small cell lung cancer metastasis by promoting fatty acid oxidation and resisting ferroptosis
研究发现，SNHG3的c.1746 A > I编辑在非小细胞肺癌（NSCLC）中促进转移，且与患者生存率相关。SNHG3ED通过增强脂肪酸氧化和抵抗铁死亡，提升癌细胞的转移能力。此外，针对SNHG3ED的抗病毒治疗显示出克服化疗耐药性的潜力，提供了新的治疗靶点。这一发现为NSCLC的治疗提供了重要的生物标志物和潜在的商业机会。
Targeted deprivation of STAT6 sensitizes acute lymphoblastic leukemia cells to cytarabine in vivo and in vitro: clinical implications
研究发现，靶向STAT6可以显著提高急性淋巴细胞白血病（ALL）细胞对阿糖胞苷的敏感性。STAT6在复发性ALL样本中表达显著降低，且其缺失或抑制能增强细胞对阿糖胞苷的化疗反应。此外，TBX21被确定为与阿糖胞苷敏感性相关的内在标志物。研究结果为克服ALL化疗耐药性提供了新的治疗策略，具有重要的临床应用潜力。
Tissue-specific iron levels modulate lipid peroxidation and the FLASH radiotherapy effect
研究表明，铁在FLASH放疗中扮演关键角色，影响肿瘤细胞的脂质过氧化和细胞死亡机制。通过提高正常组织中的铁水平，FLASH放疗的保护效果可能会被削弱。这一发现为放疗的临床应用提供了新的见解，并可能促进相关治疗策略的开发。
Therapeutic potential of Desmodium styracifolium polysaccharide in attenuating nano-calcium oxalate induced renal injury and fibrosis
Desmodium styracifolium多糖在减轻钙草酸盐诱导的肾损伤和纤维化方面展现出显著的治疗潜力。研究通过生物信息学和实验方法揭示了其作用机制，特别是通过干扰TGF-β信号通路来抑制上皮-间质转化（EMT）。该研究为肾结石相关纤维化的临床治疗提供了新的思路，具有重要的生物技术投资价值。
Anti-PD-1 treatment response is associated with the influx of circulating myeloid and T-cell subsets into the metastatic melanoma tumor microenvironment
本研究探讨了抗PD-1治疗反应与转移性黑色素瘤患者肿瘤微环境中髓系细胞和T细胞亚群的关系。结果表明，循环单核细胞衍生的巨噬细胞（MDM）的浸润与治疗反应相关，可能成为预测生物标志物。研究采用高通量成像质谱技术分析了14名患者的免疫细胞组成，发现响应者的MDM浸润显著高于非响应者，提示MDM在免疫治疗中的潜在作用。
Integrating single-cell RNA sequencing and artificial intelligence for multitargeted drug design for combating resistance in liver cancer
本研究结合单细胞RNA测序和人工智能，深入分析了肝细胞癌（HCC）的细胞和分子异质性，识别了1178个差异表达基因，并揭示了肝癌的免疫逃逸机制。研究强调了APOE和ALB等基因在预后中的保护作用，以及XIST和FTL在生存预后中的风险作用。通过GNN模型，研究提出了药物重定位的机会，为个性化治疗提供了新的视角。